Генетики в экспериментах на животных уже достаточно давно применяют редактор генома CRISPR/Cas9, но ученые из США первыми в мире перешли на новый этап испытаний: к экспериментам на людях. Им удалось успешно отключить ген Oct4 в однодневном человеческом эмбрионе.
Специалисты утверждают, что в их эксперименте нет ничего, что противоречило бы общепринятым нормам этики. Так, например, для искусственного оплодотворения в клиниках из-за высокой вероятности гибели зародыша врачи используют до 30 яйцеклеток. Остальные же становятся «лишними». Именно их ученые и используют для экспериментов. Один из ученых, принимавших участие в эксперименте, Джеймс Тернер, заявил, что это исследование является первым в истории, когда генетики смогли успешно исключить воздействие одного из генов, ответственных за развитие эмбриона, а также обнаружить несколько «неожиданных особенностей гена Oct4».
В частности, выяснилось, что его роль в развитии эмбриона заключается в росте эмбриональных стволовых клеток и формировании плаценты. Деактивация гена вызывает гибель клеток зародыша человека на самой ранней стадии. Что примечательно, подобных изменений у зародышей грызунов при «выключении» аналогичного гена не происходит. Кроме того, при повреждении гена Oct4 у человека развивается гипертрофия сердца. Так что в теории замена «поломанного» гена может привести к рождению здорового человека.
Сейчас американские ученые намерены продолжить эксперименты в редактировании генома человеческих эмбрионов. Они надеются, что в будущем при помощи CRISPR/Cas9 удастся достигнуть успехов в предотвращении целого ряда опасных заболеваний, в частности сахарного диабета, нейродегенеративных заболеваний, врожденной непереносимости определенных продуктов питания и так далее.